Prva studija koja će testirati tehnologiju za uređivanje gena CRISPR unutar ljudskog tijela trebala je započeti u Sjedinjenim Državama, prema vijestima.
Studija planira koristiti CRISPR za liječenje nasljednog poremećaja oka koji uzrokuje sljepoću, navodi Associated Press.
Osobe s ovim stanjem imaju mutaciju u genu koji utječe na funkciju mrežnice, stanice osjetljive na svjetlost na stražnjem dijelu oka koje su neophodne za normalan vid. Stanje je oblik leberne kongenitalne amauroze, jednog od najčešćih uzroka dječje sljepoće koji zahvaća oko 2 do 3 novorođenčadi na svakih 100 000, prema podacima Nacionalnog instituta za zdravstvo.
Liječenje će ispraviti mutaciju pomoću CRISPR-a, alata koji istraživačima omogućuje precizno uređivanje DNK na određenom mjestu, prenio je AP.
Istraživači će upotrijebiti injekciju za isporuku liječenja izravno na stanice osjetljive na svjetlost, navodi se u izjavi tvrtke Editas Medicine, tvrtke koja provodi istraživanje zajedno s Allerganom.
U ispitivanje će biti uključeno ukupno 18 pacijenata, djeca (u dobi od 3 i više) i odrasli.
Nova studija razlikuje se od kontroverznog istraživanja kineskog znanstvenika koji je prošle godine koristio CRISPR za uređivanje genoma blizanaca. U tom je slučaju kineski znanstvenik uređivao DNK embriona, a te bi izmjene gena mogle prenijeti na sljedeću generaciju, izvijestio je AP. U novoj studiji, uređivanja DNA koja su napravljena kod djece i odraslih ne mogu se prenijeti na njihovo potomstvo, navodi AP.
