Američka biotehnička kompanija pokrenula je kliničke studije u Kolumbiji kako bi testirala novu terapiju namijenjenu za preokret procesa starenja i zauzvrat, liječenje bolesti povezanih sa starošću, prema vijestima.
No kako bi ukrali gutljaj iz ove navodne izvorne mladosti, sudionici ispitivanja moraju prvo izdvojiti preko milijun dolara - naknadu koja se čini još astronomijom kada uzmete u obzir da je većina kliničkih ispitivanja besplatna ili pružaju sudionicima financijsku nadoknadu, Izvještaj OneZera, srednje publikacije o tehnologiji i znanosti.
Skupo suđenje provodi Libella Gene Therapeutics, tvrtka sa sjedištem u Kansasu, čija web stranica objavljuje da je "budućnost ovdje". Tvrtka je najavila namjeru testiranja svojih lijekova protiv starenja u Cartageni u Kolumbiji 2018. godine i započela je novačenje za suđenja u listopadu ove godine. Koristeći terapiju s jednim genom, Libella ima za cilj "spriječiti, odgoditi ili čak preokrenuti" opće učinke starenja, kao i liječiti bolesti koje se javljaju u starosti, poput Alzheimerove bolesti, prema ClinicalTrials.gov.
U stvari se u vlastitom priopćenju za javnost pohvalila, bez dokaza da je njegova genska terapija "možda prvi lijek na svijetu za Alzheimerovu bolest". Odvažna tvrdnja postavlja očigledno pitanje: Hoće li liječenje doista djelovati?
Kratak odgovor: Nitko zapravo ne zna, ali činjenica da je Libella poslala svoj posao izvan dosega američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) ne nadahnjuje povjerenje, rekli su stručnjaci za OneZero.
Lijek za starenje?
Za razliku od anti starenja kreme za lice koje ublažavaju površne znakove starenja, terapija Libelle ima za cilj preokrenuti starenje iz temelja, da tako kažemo, počevši od razine naših gena. Konkretno, genska terapija ima za cilj produljiti pacijentove telomere - strukture koje pokrivaju vrhove kromosoma i sprečavaju uništavanje genetskog materijala iznutra. Telomeri postaju kraći svaki put kada se neka stanica podijeli, a kad strukture dosegnu kritičnu duljinu, stanice se prestanu dijeliti ili propadaju, prema Stanford Medicine.
Teorija kaže: ako obnovite tjelesne skraćene telomere, proces starenja može biti odbačen obrnuto. Ovo nije nova ideja. Nekoliko studija na miševima sugerira da upotreba genske terapije za produljenje telomera može preokrenuti određene znakove starenja životinja. Studija iz 2015. iz Stanforda potaknula je slične učinke na izolirane ljudske stanice; tretman je produljio telomere stapajući se s bliskim rođakom DNK, nazvanim RNA, koji pomaže stanicama da grade proteine.
Terapija Libelle želi pomoći stanicama da obnove telomere aktiviranjem gena u njihovoj DNK koji bi inače bio "isključen". Gen, nazvan TERT, sadrži upute za izgradnju proteina koji se zove "telomeraza", enzima koji dodaje molekule na kraju telomera i sprječava skraćivanje struktura tijekom replikacije stanica, navodi se u izvješću iz 2010. godine u časopisu Biochemistry.
Vodeći znanstveni službenik Libelle, molekularni biolog William Andrews, izvorno je pomogao identificirati enzim telomerazu u biotehničkoj tvrtki Geron. Kasnije je licencirao gensku terapiju na temelju otkrića Libelli, navodi OneZero. "Ne mogu reći da je jedini uzrok starenja, ali on igra ulogu u ljudi", rekao je Andrews za publikaciju.
Andrews će terapije uskoro biti testirane u Kolumbiji, gdje će jedan 79-godišnjak u narednom mjesecu dobiti tretman protiv starenja, prenosi OneZero. Ispitivanje protiv starenja uključivat će još četvoricu sudionika starijih od 45 godina i usredotočiti se na provjeru je li tretman "siguran i podnošljiv", što znači da ne šteti pacijentima niti uzrokuje neprihvatljive nuspojave.
Još dva ispitivanja će upotrebljavati istu terapiju, ali imaju za cilj "spriječiti, odgoditi ili čak preokrenuti razvoj" Alzheimerove bolesti i kritične ishemije udova, dobnog stanja u kojem arterije osobe ozbiljno opstruiraju. Sudionici u tim ispitivanjima moraju već imati dijagnozu poremećaja.
Nakon tretmana, sudionici u sva tri ispitivanja ostat će u klinici 10 dana radi daljnjeg praćenja, a zatim će se u redovitim intervalima vraćati na kontrolne preglede tijekom sljedeće godine.
Stručnjaci su zabrinuti
Genska terapija Libelle uključuje jednokratnu injekciju koju daje IV; terapija Alzheimer-om koristi istu formulu, ali liječnici ubrizgavaju proizvod u pacijentovu kralježničnu tekućinu. Unutar proizvoda modificirani virus prenosi TERT gen u stanice i ubrizgava genetski materijal u njihovu DNK. Modificirani virusi ne mogu prenijeti bolest na ljude, ali u dovoljno visokim dozama, klice bi mogle izazvati štetni imunološki odgovor u pacijenta, pokazuje istraživanje na životinjama iz 2018. godine. Predstavnici Libelle odbili su reći koliko će veliku dozu dobiti njihovi sudionici u kliničkom ispitivanju.
"Sve što mogu reći je da je puno", rekao je Andrews za OneZero.
Uz potencijalne nuspojave, činjenica da će se liječenje Libelle provoditi izvan djelokruga FDA govori, kaže jedan stručnjak. Leigh Turner, bioetičar sa sveučilišta u Minnesoti, rekao je za OneZero da "iako je tvrtka sa sjedištem u Sjedinjenim Državama, uspjeli su pronaći način da izbjegnu američki savezni zakon tako što su otišli u nadležnost u kojoj je lakše sudjelovati ova aktivnost. "
Ulazna naknada od milijun dolara također je alarmantna, rekao je Turner, s obzirom na to da većina kliničkih ispitivanja pacijentima ne naplaćuje ništa za ulazak. Andrews je za OneZero rekao da je naknada opravdana jer kompaniju košta stotine tisuća dolara da napravi dovoljno proizvoda za liječenje samo jedne osobe.
Pojava suđenja na ClinicalTrials.gov, službenom registru koji vodi Nacionalni zavodi za zdravstvo, ne povećava njihovu vjerodostojnost, dodala je. Automatizirana baza podataka može se lako manipulirati i "u osnovi se može koristiti kao marketinška platforma", rekla je.
I drugi su dionici u poslovanju s produljenjem telomera. Michael Fossel, osnivač i predsjednik biotehničkog pokretanja Telocyte, rekao je za OneZero da je njegova vlastita terapija slična liječenju Libella - razlika je u tome što Telocyte traži odobrenje putem FDA. "Bojimo se da nešto pođe po zlu, bilo da je to sa stanovišta sigurnosti ili učinkovitosti", rekao je.
Ali čak i u najboljem scenariju, u kojem nijedan pacijent ne može naštetiti, terapija Libellom još uvijek ne može donijeti značajne zdravstvene koristi. Neka istraživanja sugeriraju da ne postoji veza između duljine telomera i starenja.
Na primjer, studija objavljena ove godine ispitala je više od 261 000 ljudi u dobi između 60 i 70 godina i nije otkrila povezanost između duljina telomera sudionika i njihovih zdravstvenih rezultata povezanih s dobi, uključujući njihovu cjelokupnu kognitivnu funkciju, mišićni integritet i starost njihovih roditelja , Dugi telomeri bili su povezani s smanjenim rizikom od koronarne srčane bolesti u usporedbi s kratkim telomerima, ali duža duljina telomera također je bila povezana s povećanim rizikom od raka.
"Produženje telomera može ponuditi malo povećanja zdravstvenog stanja u kasnijem životu" i dovesti do povećanog rizika od raka, napomenuli su autori.
Ostaje da se vidi je li Libella doista dotaknula izvor mladosti, ali s obzirom na sumnjivu prirodu njihovih kliničkih ispitivanja potencijalni sudionici možda će htjeti biti oprezni prije nego što se presele u Kolumbiju i istrebe milijun dolara kako bi dobili priliku da žive duže.
